细胞和基因治疗产品的临床前研究评价指南指南代表美国食品与药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）对这一论题的当前立场。它不会创造或者赋予任何人任何的权利，也不会约束FDA或公众。可以使用替代方法，前提是其满足适用的法律法规。如果您想探讨替代方法，请联系FDA负责执行该指南的工作人员。

李一佳，2009年本科毕业于清华大学，2014年博士毕业于澳大利亚墨尔本大学。在生物化学和细胞生物学方向发表过多篇学术论文，在蛋白质转运领域顶级杂志《Traffic》上发表过封面文章。
现任舜喜再生医学一云南省干细胞库中心主任，舜喜再生医学一澳大利亚莫纳什大学联合实验室主管，全球脐带血联盟(CBA)中国区大使，国际细胞治疗协会(ISCT)青年委员会理事，中澳华人生物医学技术协会理事。入选科技部人才中心科技创新创业领军人才，清华企业家俱乐部青创成员，长安俱乐部青年领袖。获澳大利亚青年杰出中国校友奖。

Ⅰ 绪论
Ⅱ 背景
Ⅲ 临床前研究注意事项
A．临床前研究目标
B．对临床前研究设计的总体建议
1．用于临床前研究的在研CGT制剂
2．动物物种选择
3．动物疾病危／创伤模型选择
4．概念性验证(proof-of-concept，POC)研究
5．毒理学研究
6．产品交付注意事项
7．临床前研究质量管理规范(Good Laboratory Practice，GLP)
8．动物使用减少，改进和替代的原则
9．后期临床试验产品开发
10．临床前研究报告
11．与OCTGT的药理学／毒理学人员交流
Ⅳ 细胞治疗(CT)产品的建议
A．引言
B．动物物种／模型
C．研究设计
D．CT产品注入后的体内过程
1．生存／移植
2．分布
3．分化与整合
4．致瘤性
E．有植入支架的CT产品
1．细胞
2．支架
3．生物相容性
4．细胞接种
5．研究组
6．生物反应性
7．剂量反应和反应的持久性
8．安全性
V 临床实验的基因治疗产品的建议
A．引言
B．动物物种／模型
C．研究设计
1．总体安全注意事项
2．特定载体的注意事项
3．转基因注意事项
4．体外基因修饰细胞
5．生物分布的考虑
Ⅵ 治疗性疫苗研究的建议
A．引言
B．动物物种膜型
C．研究设计
Ⅶ 总结
Ⅷ 参考文献
后记