本教材为“全国普通高等医学院校药学类专业‘十三五’规划教材”的第二轮修订品种，在上一版的基础上，进一步体现《中国教育现代化2035》《“健康中国2030”规划纲要》等相关文件精神，适应行业发展要求，体现全国卫生类（药学）专业技术资格考试、国家执业药师资格考试的有关新精神、新动向和新要求。教材编写融合课程思政的元素，将价值塑造、知识传授和能力培养三者融为一体；优化模块设置；搭建与教材配套的“医药大学堂”（数字教材、教学课件、图片、视频、动画及练习题等），丰富多样化、立体化教学资源，并提升教学手段，促进师生互动，满足教学管理需要，为提高教育教学水平和质量提供支撑。

绪论1
    一、生物技术1
    二、生物制药技术3
    三、生物技术药物4
上篇  生物制药技术
第一章  基因工程制药12
  第一节  概述12
  第二节  基因工程制药的基本过程13
    一、工具酶14
    二、载体16
    三、宿主系统18
  第三节  基因工程菌的构建19
    一、目的基因的获得20
    二、DNA的体外重组22
    三、重组DNA导入宿主菌25
    四、基因工程菌的筛选与鉴定26
    五、外源基因的表达29
    六、基因工程菌的稳定性31
    七、基因工程菌的发酵生产32
    八、表达产物的分离纯化32
  第四节  表达产物的活性与质量控制35
    一、原材料的质量控制35
    二、发酵过程的质量控制36
    三、纯化过程的质量控制36
    四、产品的质量控制36
    五、产品的保存36
第二章  细胞工程制药38
  第一节  细胞工程与细胞工程制药概述38
    一、细胞工程38
    二、细胞工程发展史39
    三、细胞工程制药40
  第二节  动物细胞工程制药41
    一、动物细胞工程制药的特征41
    二、动物细胞工程制药的基本过程44
    三、动物细胞大规模培养在制药中的应用52
  第三节  植物细胞工程制药54
    一、植物细胞工程制药的特征55
    二、植物细胞工程制药的基本过程56
    三、植物细胞大规模培养在制药中的应用57
  第四节  转基因动物制药59
    一、转基因动物制备方法59
    二、转基因技术方法60
    三、转基因动物生物反应器61
    四、转基因动物制药品种62
    五、转基因动物制药的应用研究62
  第五节  细胞工程制药的前景和存在问题63
    一、采用更好的宿主细胞64
    二、改进培养工艺64
    三、优化发酵过程控制64
    四、开发化学限定培养基65
    五、保证产品质量和安全性65
    六、植物细胞制药的特殊性65
    七、植物细胞培养制备药物的应用研究66
第三章  发酵工程制药68
  第一节  概述68
    一、发酵工程制药的发展历程68
    二、发酵工程药物70
  第二节  发酵设备及灭菌技术71
    一、发酵设备71
    二、灭菌技术72
  第三节  发酵工程制药工艺过程74
    一、菌种74
    二、培养基76
    三、种子的制备77
    四、发酵过程78
    五、发酵方式78
    六、产物提取79
  第四节  发酵工程的过程控制80
    一、影响发酵过程的因素80
    二、营养条件的影响及其控制82
    三、培养条件的影响及其控制83
第四章  酶工程制药88
  第一节  概述88
    一、酶的基础知识88
    二、酶工程研究的内容89
    三、酶的来源89
    四、酶在医药领域的应用90
  第二节  酶的分离和纯化91
    一、粗酶液的制备92
    二、酶的初步分离——沉淀分离92
    三、酶的纯化93
  第三节  固定化酶和固定化细胞制药95
    一、固定化酶的制备96
    二、固定化细胞的制备98
    三、固定化酶（细胞）的性质和评价指标99
    四、固定化酶（细胞）反应器101
    五、固定化酶（细胞）在制药中的应用103
    六、生物（酶）传感器105
  第四节  酶工程研究的现状与进展106
    一、抗体酶106
    二、酶的化学修饰108
    三、酶的定点突变109
    四、 酶的定向进化109
    五、有机相的酶反应111
第五章  抗体工程制药113
  第一节  概述113
    一、抗体工程的发展过程113
    二、抗体的结构和功能115
  第二节  单克隆抗体及其制备115
    一、单克隆抗体技术的基本原理116
    二、单克隆抗体的制备过程116
  第三节  基因工程抗体及其制备119
    一、大分子抗体120
    二、小分子抗体121
    三、双（多）价抗体及双特异性抗体122
    四、抗体融合蛋白123
    五、纳米抗体124
  第四节  抗体库技术125
    一、噬菌体抗体库技术126
    二、核糖体展示技术130
第六章  细胞治疗技术133
  第一节  概述133
    一、细胞治疗的分类及机制133
    二、细胞治疗的临床应用及发展134
    三、细胞治疗的管理135
  第二节  免疫细胞治疗技术136
    一、嵌合抗原受体T细胞治疗技术136
    二、T细胞受体基因修饰T细胞治疗技术138
  第三节  干细胞治疗技术140
    一、干细胞的定义及分类140
    二、干细胞治疗的定义及机制140
    三、治疗用干细胞141
下篇  生物技术药物
第七章  疫苗144
  第一节  概述144
    一、疫苗的概念144
    二、疫苗的组成与作用原理145
    三、疫苗技术的发展简史与现状145
  第二节  疫苗的分类及特点148
    一、传统疫苗148
    二、亚单位疫苗149
    三、联合疫苗151
    四、核酸疫苗151
    五、治疗性疫苗153
  第三节  佐剂155
    一、概述155
    二、佐剂的种类和特点156
    三、佐剂的发展前景158
  第四节  各类常见疫苗举例及应用158
    一、病毒类疫苗158
    二、细菌类疫苗162
    三、联合疫苗163
第八章  基因治疗166
  第一节  概述166
    一、基因治疗的概念166
    二、基因治疗的分类166
    三、基因治疗的发展历程167
  第二节  基因治疗的方法168
    一、目的基因的选择168
    二、基因治疗的靶细胞169
    三、基因转移的方法170
  第三节  基因治疗的临床应用172
    一、遗传性疾病172
    二、心血管系统疾病 172
    三、肿瘤173
    四、传染性疾病174
  第四节  基因治疗的安全性和现状175
    一、基因治疗的安全性175
    二、基因治疗的现状175
第九章  核酸类药物178
  第一节  概述178
    一、核酸类药物的概念178
    二、核酸类药物的种类178
    三、核酸类药物的发展历程179
  第二节  核酸类药物181
    一、核酸类药物的作用机制181
    二、核酸类药物的制备182
    三、核酸类药物的传递系统183
  第三节  核酸类药物的临床应用183
    一、反义核酸药物183
    二、siRNA药物184
    三、miRNA药物186
第十章  多肽类药物189
  第一节  概述189
    一、多肽类药物的概念189
    二、多肽类药物的种类190
    三、多肽类药物的发展历程190
  第二节  多肽类药物的制备191
    一、分离纯化法191
    二、化学合成法191
    三、基因工程法193
  第三节  多肽类药物的制剂193
    一、多肽类药物的稳定性193
    二、多肽类药物的检测193
    三、多肽类药物制剂与给药途径194
  第四节  多肽类药物的临床应用与前景196
    一、多肽类药物的临床应用196
    二、多肽类药物的临床应用前景198
第十一章  治疗性抗体药物201
  第一节  概述201
    一、抗体药物的发展史201
    二、抗体药物的研发进展204
    三、我国抗体药物发展现状206
  第二节  基于单克隆抗体的肿瘤治疗方法207
    一、肿瘤细胞靶向疗法207
    二、改变宿主体内应答208
    三、运输细胞毒性分子210
    四、重塑T细胞210
  第三节  抗体-药物偶联物211
    一、抗体-药物偶联物的结构特征与作用机制211
    二、抗体的选择212
    三、效应分子的选择213
    四、接头的选择214
  第四节  抗体药物的质量控制215
    一、抗体药物的制造215
    二、产品检定217
第十二章  细胞因子类药物219
  第一节  概述219
    一、概念219
    二、分类220
    三、作用方式及特点220
    四、细胞因子受体222
  第二节  干扰素223
    一、概述223
    二、干扰素的性质与结构223
    三、干扰素的生物学活性与临床应用224
    四、干扰素的制备226
  第三节  白细胞介素228
    一、概述228
    二、重要人白细胞介素的特性229
  第四节  肿瘤坏死因子235
    一、概述235
    二、肿瘤坏死因子的性质与结构235
    三、肿瘤坏死因子的生物学活性与临床应用236
    四、肿瘤坏死因子的制备237
  第五节  集落刺激因子237
    一、概述237
    二、粒细胞集落刺激因子的性质与结构238
    三、粒细胞集落刺激因子的生物学活性与临床应用238
    四、粒细胞集落刺激因子的制备239
  第六节  组织型纤溶酶原激活剂239
    一、概述239
    二、组织型纤溶酶原激活剂的性质与结构239
    三、组织型纤溶酶原激活剂的生物学活性与临床应用240
    四、组织型纤溶酶原激活剂的制备240
第十三章  治疗性激素242
  第一节  概述242
  第二节  胰岛素、胰高血糖素及各自类似物243
    一、胰岛素243
    二、重组技术制备人胰岛素及胰岛素类似物245
    三、胰高血糖素和胰高血糖素样肽246
  第三节  人生长激素248
    一、人生长激素简介248
    二、重组人生长激素250
  第四节  促性腺激素252
    一、卵泡刺激素、黄体生成素、人绒毛膜促性腺激素252
    二、促性腺激素类药物的治疗作用与临床应用253
    三、重组促性腺激素253
  第五节  其他批准用于临床的重组激素254
    一、甲状旁腺激素254
    二、甲状旁腺激素多肽片段254
第十四章  血液制品和治疗用酶256
  第一节  概述256
    一、血液及其主要成分的结构和功能256
    二、血液代用品概述257
  第二节  生物技术血液代用品257
    一、生物技术人工血液代用品开发的意义257
    二、生物技术人工血液代用品的特点258
    三、生物技术人工血液代用品的种类258
    四、人工血液代用品的临床应用262
  第三节  凝血因子和血友病262
    一、凝血因子262
    二、血友病263
  第四节  治疗用酶268
    一、治疗用酶的一般特征268
    二、治疗用酶的来源268
    三、治疗用酶的种类269
    四、治疗用酶的临床应用270
第十五章  融合蛋白类药物272
  第一节  概述272
    一、 概念272
    二、融合蛋白构建及制备272
    三、融合蛋白药物的发展273
  第二节  融合蛋白药物的分类274
    一、 Fc-融合蛋白 274
    二、人血白蛋白-融合蛋白275
    三、转铁蛋白-融合蛋白276
  第三节  治疗性融合蛋白类药物277
    一、细胞因子-抗体融合蛋白药物277
    二、重组细胞因子融合蛋白药物278
    三、重组人血清蛋白融合药物281
  第四节  融合蛋白类药物的应用与前景282
    一、融合蛋白药物的应用282
    二、融合蛋白药物的发展前景283
参考文献286