基因治疗是现代生物技术与制药技术的高科技结晶，是生物医学交叉融合的典范。《中国基因治疗2035发展战略》包括基因治疗的概念及类型、基因载体的制备、基因治疗的特点、国内外基因治疗的相关法规、基因治疗未来发展趋势等内容，系统分析了基因治疗的发展现状与态势，总结了基因治疗的发展思路与发展方向，并提出了我国相应的优先发展领域和政策建议。
本书为相关领域战略与管理专家、科技工作者、企业研发人员及高校师生提供了研究指引，为科研管理部门提供了决策参考，也是社会公众了解基因治疗发展现状及趋势的重要读本。

总序
前言
摘要
Abstract
第一章 基因治疗概述
第一节 基因治疗的概念及类型
第二节 基因载体的制备
一、病毒载体的制备
二、非病毒载体的制备
第三节 基因治疗的特点
第四节 国内外基因治疗的相关法规
第五节 未来发展趋势和建议
一、尽早制定我国的孤儿药法案
二、加快基因治疗药物的支付体系建设
三、完善并鼓励研究者发起的临床试验
四、大力培养基因治疗相关的科研人员
五、发展病毒载体的规模化生产技术，攻克上下游物料的“卡脖子”技术
第二章 国外基因治疗的发展现状与趋势
第一节 美国基因治疗发展现状与趋势
一、美国政府将基因治疗视为国家发展战略
二、美国NIH加大对基因治疗领域的资助
三、民间资本大量涌入基因治疗研究
四、美国基因治疗监管体系日趋完善
第二节 欧洲基因治疗发展现状与趋势
一、欧盟基因治疗发展概述
二、欧洲各国对基因治疗领域的资助持续增加
三、欧洲建立了完善的基因治疗监管体系
第三节 日本基因治疗发展现状与趋势
第四节 韩国基因治疗发展现状与趋势
第五节 印度基因治疗发展现状与趋势
第三章 我国基因治疗的发展现状与趋势
第一节 我国基因治疗发展概述
一、临床试验
二、产业产品
三、基础研究与政策扶持
第二节 我国基因治疗监管体系
第三节 我国基因治疗的远期规划及建议
第四章 基因治疗产业发展概况
第一节 上市产品
第二节 在研产品
第三节 专利分析
一、全球基因治疗领域技术研发分析
二、中国基因治疗产业竞争力研究
第四节 基因治疗产业概况
第五章 病毒载体基因治疗
第一节 病毒载体基因治疗的研究现状
一、逆转录病毒载体基因治疗的研究现状
二、腺病毒载体基因治疗的研究现状
三、腺相关病毒载体基因治疗的研究现状
四、痘病毒载体基因治疗的研究现状
五、溶瘤病毒基因治疗的研究现状
第二节 病毒载体基因治疗领域的研究热点和重要科学问题
一、病毒载体的免疫反应
二、病毒载体的安全性
三、新型病毒载体的发现、设计与改造
四、病毒载体的规模化制备
第三节 病毒载体基因治疗领域的未来需求和重点项目的建议
一、未来需求
二、重点项目建议
第四节 病毒载体基因治疗领域发展的政策建议
第六章 非病毒载体的基因治疗
第一节 非病毒基因治疗的发展历史与现状
一、基于质粒DNA的基因治疗研究现状
二、基于小核酸的基因治疗研究现状
三、基于mRNA的基因治疗研究现状
第二节 非病毒基因治疗当前研究热点和重要科学问题
一、基于质粒DNA的非病毒基因治疗当前研究热点和重要科学问题
二、基于小核酸的非病毒基因治疗当前研究热点和重要科学问题
三、基于mRNA的非病毒基因治疗当前研究热点和重要科学问题
第三节 非病毒基因治疗未来发展需求、项目与政策建议
一、基于质粒DNA的非病毒基因治疗未来发展需求、项目与政策建议
二、基于质粒RNA的非病毒基因治疗未来发展需求、项目与政策建议
第七章 基因编辑
第一节 基因编辑领域的发展历史与现状
一、人工核酸酶的研究历史与现状
二、碱基编辑工具
三、引导编辑
四、基因编辑技术的产业化现状
第二节 基因编辑的研究热点和重要科学问题
一、传统基因编辑
二、碱基编辑
三、开发基于CRISPR/Cas9的其他衍生编辑工具
四、基因编辑在人类疾病治疗中的应用
第三节 基因编辑技术的未来需求与重点项目、政策建议
一、基因编辑技术未来需求
二、我国基因编辑重点发展项目建议
三、政策建议
第八章 基因修饰的细胞治疗
第一节 基因修饰的细胞治疗的发展和现状
第二节 基因修饰的细胞治疗领域的问题和研究热点
一、TCR-T，CAR-NK，CAR
二、双/多特异CAR-T
三、“逻辑门”CAR-T
四、过表达或基因编辑改造CAR-T
五、带安全开关的CAR-T
六、通用型CAR-T
七、CAR-T与其他疗法联合治疗
第三节 基因修饰的细胞治疗领域的未来需求和重点项目的建议
第四节 基因修饰的细胞治疗领域发展的政策建议
第九章 基因治疗的临床应用及挑战
第一节 基因治疗的临床应用
一、体内基因治疗
二、体外基因治疗
三、基因治疗的发展趋势
第二节 基因治疗面临的挑战
一、基因治疗的伦理问题
二、病毒载体的免疫原性
三、基因治疗的长期毒副反应
四、病毒基因治疗产品脱落
第三节 基因治疗的临床应用未来发展需求与政策建议
主要参考文献
关键词索引