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本共识由靠前卫生技术评估、药物经济学、罕见病临床诊疗、临床药物研究、医疗保障、医学伦理学、信息学等领域共30余位非常不错专家组成专家组，历时近一年经多次会议研讨成稿。对中国开展罕见病药物HTA相关研究提供相应的操作规范及方法学指导，促进研究设计、执行、数据分析及报告的规范性与可靠性，助推我国罕见病诊疗水平的整体提升。
目录
总论
1罕见病药物卫生技术评估研究问题的界定
2罕见病药物安全性评估
3罕见病药物有效性评估
4罕见病药物经济性评估
5罕见病药物社会伦理公平性评估
6罕见病药物卫生技术评估流程
结语
参考文献
附录
1罕见病药物卫生技术评估研究问题的界定
2罕见病药物安全性评估
3罕见病药物有效性评估
4罕见病药物经济性评估
5罕见病药物社会伦理公平性评估
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结语
参考文献
附录
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