本书从药物发现与开发的历程开始，为读者呈现了药物发现的经典靶点、体外筛选系统、体内筛选模型、药物化学和药代动力学研究等新药研究的基本原理和方法，同时介绍了药物临床前和临床研究过程及理论、制药企业组织机构发展趋势和知识产权保护等内容，并结合了生动的新药研发成功案例。同时，本书还介绍了高通量筛选、基于结构的药物设计、分子建模、药物分析、转化医学等对于药物发现及上市流程中至关重要的科学方法和新近技术。第2版在第1版基础上增加了“抗体药物的发现”一章，使得本书涵盖的内容拓展至生物药物领域。
本书内容翔实、案例丰富、图文并茂，可供医药研发领域从业者或投资者、高等医药院校师生及对新药研发感兴趣者阅读。

第1章 药物发现与开发：现代方法与原理纵览
1.1 药物发现与开发的过程
1.2 靶点选择：新药研发迈出的第一步
1.3 先导化合物的发现：新的起航
1.4 临床候选药物的发现：类药性的多方面权衡
参考文献
第2章 药物发现的进程：从古至今
2.1 植物药时期：工业化前的药物发现
2.2 早期生物疗法：生物技术革命之前
2.3 保罗埃尔利希：现代药物发现之父
2.4 药物发现历史上的里程碑
2.5 社会与政府的影响
2.6 药物研发的未来发展
参考文献
第3章 药物发现中的经典靶点
3.1 蛋白
3.2 酶
3.3 G蛋白偶联受体
3.4 离子通道
3.5 转运体
3.6 核受体
3.7 生物分子相互作用：蛋白/蛋白、蛋白/DNA、蛋白/RNA
参考文献
第4章 体外筛选系统
4.1 筛选语言：关键术语
4.2 链霉亲和素与生物素
4.3 生化与细胞检测
4.4 活性筛选系统与检测方法
4.5 放射性配体检测系统
4.6 酶联免疫吸附试验
4.7 荧光分析系统
4.8 报告基因分析
4.9 生物发光共振能量转移技术
4.10 动态荧光监测系统
4.11 无标记检测系统
4.12 电生理膜片钳技术
4.13 热漂移检测
4.14 高内涵筛选
4.15 筛选方法的选择
参考文献
第5章 药物化学
5.1 构效关系与构性关系
5.2 手性的作用
5.3 构效关系中的推拉效应
5.4 定量构效关系
5.5 药效团
5.6 建立构效关系数据库
5.7 构效关系循环
5.8 生物电子等排原理
5.9 构效关系、选择性和理化性质
5.10 “类药性”准则
参考文献
第6章 体外ADME与体内药代动力学
6.1 吸收
6.2 分布
6.3 消除途径
6.4 体外ADME筛选方法
6.5 体内药代动力学
6.6 种属选择
参考文献
第7章 体内测试动物模型
7.1 动物模型的来源
7.2 动物模型的有效性
7.3 动物物种的选择
7.4 模型动物的数量
7.5 经典动物模型
7.6 小结
参考文献
第8章 安全性与毒理学研究
8.1 毒性的来源
8.2 急性和慢性毒性
8.3 细胞毒性
8.4 致癌性、基因毒性和致突变性
8.5 药物-药物相互作用
8.6 心血管安全性和毒理学研究
8.7 中枢神经系统安全性与毒理学研究
8.8 免疫系统介导的安全性问题
8.9 致畸性
8.10 体内毒性与安全性研究
参考文献
第9章 抗体药物的发现
9.1 IgG的结构与功能
9.2 抗体药物的发现
9.3 单克隆抗体修饰
9.4 关键问题
9.5 小结
参考文献
第10章 临床试验的基本原理
10.1 临床试验之前
10.2 Ⅰ期临床试验
10.3 Ⅱ期临床试验
10.4 Ⅲ期临床试验
10.5 Ⅳ期临床试验
10.6 自适应临床试验设计
10.7 临床试验结果的大数据分析
参考文献
第11章 转化医学与生物标志物
11.1 生物标志物的定义及其分类
11.2 生物标志物的特征与影响
11.3 生物标志物与替代终点
11.4 成像技术
11.5 生物标志物的实际应用
11.6 肿瘤生物标志物
11.7 小结
参考文献
第12章 制药行业中的组织机构及发展趋势
12.1 制药企业的组织结构
12.2 商务部门之间的沟通交流
12.3 药物发现团队的发展循环
12.4 商业环境
12.5 合并与收购
12.6 合同研究机构
12.7 学术界的药物发现
12.8 资金筹措问题
12.9 小结
参考文献
第13章 药物研发中的知识产权与专利
13.1 专利保护的主体
13.2 固有属性与专利性
13.3 新颖性与现有技术
13.4 创新性与现有技术
13.5 发明权
13.6 转让与所有权
13.7 专利与专利申请的分类
13.8 重叠专利的影响
13.9 专利申请
13.10 专利申请的内容
13.11 小结
参考文献
第14章 药物研发中的案例研究
14.1 达菲（奥司他韦）：从作用机制到上市药物
14.2 组蛋白去乙酰化酶抑制剂：通过结构改造优化理化性质
14.3 HIV蛋白酶抑制剂：复杂化学结构药物的奇迹
14.4 呋喃妥因：一个令人惊奇的成功药物
14.5 特非那定vs非索非那定：代谢安全性问题
14.6 氯雷他定vs地氯雷他定：药代动力学问题
14.7 MPTP：瓶子里的帕金森病
14.8 安非他酮和哌甲酯：改变剂型以提高疗效
14.9 环氧合酶-2的选择性抑制：不恰当文字表述的影响
14.10 耐抗生素细菌和β-内酰胺酶抑制剂的开发
14.11 分子病理协会vs米利亚德基因公司：基因专利的有效性
14.12 小结
参考文献
附录 参考答案
索引