本书在第1版基础上对内容进行了大幅优化与扩充，更全面地介绍了临床研究立题、设计、实施、统计分析与结果报告中涉及的方法论。全书分为总论、研究设计与实施、专题应用、报告与发表四篇。总论篇（第一至第七章）介绍了设计及开展临床研究过程中的基础理论与知识。研究设计与实施篇（第八至第十六章）介绍了常见研究类型的设计、实施、统计分析策略及注意事项等，并结合临床研究的典型案例予以解读。专题应用篇（第十七至第二十章）是第2版新增内容，介绍了数据挖掘、患者报告结局、药物经济学评价、临床决策分析等在临床研究中的应用。报告与发表篇（第二十一和第二十二章）介绍了临床研究报告准则、临床医学论文撰写与发表的相关内容。本书配套各章节的教学课件，梳理了各章节的重点内容，可提高学习效率，供教师和学生参考。
本书以提升实践能力为根本出发点，内容完整、重点突出，是一本医学生、临床医生读得懂、用得上的经典教材。本书可供基础医学、临床医学、护理学、公共卫生与预防医学等专业的学生使用，也可作为各级临床医生和临床研究相关人员的参考用书。

总论篇
第一章 绪论 1
第一节 临床研究概述 1
第二节 临床研究的基本流程 4
第二章 临床研究立题 10
第一节 临床医生都可开展临床研究 10
第二节 临床研究立题的来源 10
第三节 立题的基本原则 12
第四节 立题中的常见问题 13
第五节 临床研究的终极目标 15
第三章 临床科学问题凝练及方案撰写 16
第一节 临床问题与临床科学问题 16
第二节 临床科学问题的凝练 18
第三节 临床研究方案的撰写 20
第四章 临床研究的法规和伦理要求 27
第一节 临床研究的相关法规 27
第二节 临床研究的伦理 30
第三节 临床研究的注册 34
第五章 临床研究设计的基本要素 48
第一节 研究类型与证据评价 48
第二节 临床研究的基本要素和原则 51
第三节 暴露与结局 53
第四节 常见偏倚及其控制 55
第五节 样本量与检验效能 62
第六章 临床研究的数据管理 66
第一节 数据来源 66
第二节 数据管理原则 66
第三节 数据管理内容 67
第四节 数据管理人员的工作和培训 75
第五节 数据管理相关规范和指导原则 75
第七章 临床研究的统计分析策略 78
第一节 概述 78
第二节 统计分析的基本流程 79
第三节 资料的统计描述 80
第四节 单因素分析方法 83
第五节 常用多因素分析方法 88
第六节 多重比较与Alpha调整 96
第七节 统计分析结果的展示及可视化 97
第八节 常用统计软件介绍 101
研究设计与实施篇
第八章 横断面研究104
第一节 概述 104
第二节 研究设计要点 105
第三节 统计分析策略 115
第四节 研究设计评价 116
第五节 横断面研究实例 117
第九章 病例-对照研究 121
第一节 概述 121
第二节 研究设计要点 123
第三节 统计分析策略 130
第四节 病例-对照研究的衍生类型 134
第五节 病例-对照研究的评价 135
第六节 病例-对照研究实例 138
第十章 队列研究144
第一节 概述 144
第二节 研究设计要点 145
第三节 统计分析策略 149
第四节 队列研究设计的评价 156
第五节 队列研究实例 157
第十一章 诊断试验160
第一节 概述 160
第二节 诊断试验的评价及统计分析 163
第三节 诊断试验的临床应用 169
第四节 无金标准情况下诊断试验的评价方法 172
第五节 诊断试验的评价原则 173
第六节 诊断试验研究实例 174
第十二章 Ⅰ期临床试验 177
第一节 概述 177
第二节 起始剂量的估算 180
第三节 剂量递增方法 183
第十三章 Ⅱ/Ⅲ期临床试验 186
第一节 概述 186
第二节 临床试验方案 187
第三节 统计分析策略 199
第四节 多中心临床试验 201
第五节 数据监查委员会 202
第六节 临床试验的评价原则 203
第七节 临床试验实例 204
第十四章 预后研究与预测建模 208
第一节 概述 208
第二节 预后研究方法 209
第三节 预后评价指标 213
第四节 预后预测建模 214
第五节 预后研究的评价原则 221
第六节 预后研究实例 222
第十五章 真实世界研究 225
第一节 概述 225
第二节 真实世界研究的数据来源 226
第三节 真实世界研究的设计要点 228
第四节 真实世界研究的实施 234
第五节 真实世界研究的实例 235
第六节 真实世界研究进展 238
第十六章 系统评价与Meta分析 241
第一节 概述 241
第二节 系统评价与Meta分析的实施 242
第三节 Meta分析操作 254
第四节 其他类型系统评价与Meta分析介绍 258
专题应用篇
第十七章 数据挖掘263
第一节 概述 263
第二节 数据挖掘任务及流程 267
第三节 典型数据挖掘算法 271
第四节 数据挖掘应用实例 274
第十八章 患者报告结局 281
第一节 概述 281
第二节 患者报告结局测量工具的选择 282
第三节 患者报告结局的临床应用 285
第四节 患者报告结局在临床研究中的应用实例 288
第十九章 药物经济学评价 292
第一节 概述 292
第二节 药物经济学评价在临床研究中的应用 298
第三节 药物经济学评价研究实例 303
第二十章 临床决策分析 309
第一节 概述 309
第二节 临床决策的类型 310
第三节 决策的步骤与原则 310
第四节 决策树与期望值 310
第五节 概率估计 313
第六节 效用分析 314
第七节 不确定型决策 316
第八节 人工智能时代的临床决策 317
报告与发表篇
第二十一章 临床研究报告准则 321
第一节 概述 321
第二节 观察研究报告准则——STROBE 321
第三节 诊断准确性研究报告准则 -STARD 323
第四节 临床研究（方案）撰写准则——SPIRIT 325
第五节 随机对照试验报告准则——CONSORT 327
第六节 非随机对照临床试验报告准则——TREND 329
第七节 预测模型报告准则——TRIPOD 330
第八节 系统评价与Meta分析报告准则——PRISMA 332
第二十二章 临床医学论文撰写与发表 337
第一节 临床医学论文撰写 337
第二节 临床医学论文发表 343
第三节 论文撰写与发表中的学术不端行为及处理办法 346
参考文献 351
附录Ⅰ 涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法（国卫科教发〔2023〕4号） 353
附录Ⅱ 医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法 361