本书深入浅出地对中国各类医药产品进入美国市场的操作方式进行了较全面的介绍，同时还详细讨论了中国制药企业进军美国医药市场的潜在机遇和取得成功的关键要素。为我们全面了解美国医药法规管理、运作、申报和审批程序的基本内容和具体要求，正确认识FDA对各类药品的特殊管理规则和特定形势下的变通，了解FDA各项具体的指导文件及其细节规定对预期申报药品做好有的放矢地申报前基础准备工作，给中国医药企业带来了启迪。

本书系统介绍了美国医药管理体系的总体结构，并在各章按照重点作了较详细的论述，包括美国食品和药品管理局(FDA)近年来的统计数据。各章又分别介绍了与本章内容有关的FDA法规文件和参阅网站，外加附录提供的英文版原文FDA图表以协助有兴趣的读者进行深入了解的需要。全书共分为7章：

第一章介绍美国医药法规管理的起源和发展，着重描述医药管理的三个重要里程碑；并对美国医药法规管理的组织结构和各层次颁布的法案、法规政策和指导文件进行了解剖分析。

第二章介绍临床研究的有关问题及其法规管理事项。包括申请临床试验(IND)的前期新药研发、非临床实验、临床研究申请程序和内容要求，以及FDA对临床研究的审批和管理制度。

第三章创新药的申报和审批主要采用FDA评审流程图形式表达，为读者提供一个易理解的创新药申报和评审轮廓概念。

第四章仿制药较详细地介绍了仿制药上市的具体要求，并以生动的竞争例子强调指出仿制药市场竞争与法规政策的紧密关联。

第五章“非处方药”介绍美国的特殊管理系统——“专论”。不仅详细论述了非处方药上市的各种途径，并比较其利弊和难度。

第六章“药物档案”(DMF)介绍美国DMF管理体系，并对原料药DMF问题作了重点论述。

第七章“植物药”按照美国观点“中药是植物药的一部分”的逻辑排列，在法规管理上首先介绍了与植物药有关的保健品(饮食补充剂)、然后介绍植物药上市审批政策，最后引入中药问题。在中药问题上解释了东西方概念的差异，以及利用中医优势和不拘一格的方式打破中药向世界发展的传统思维。

本书深入浅出，以生动的例子和清晰的图表协助读者理解美国医药法规管理制度，并提供法规渊源，使读者可以对感兴趣的问题顺藤摸瓜进行深入研究。因此，本书即可以作为医药领域工作者了解美国医药法规管理的专业科普读物，也可以作为初探医药法规事务(Regulatory Affairs)专业人员的参考工具书，更可以作为大专院校和咨询服务机构医药管理授课的辅助教材。

第一章 美国医药法规发展及管理结构 /1

第一节 美国医药法规的百年变迁 /1

 一、法规前的历史背景 /1

 二、美国第一个医药法—1906年《纯净食品和药品法》诞生前后 /5

 三、药品安全性证据—1938年《食品、药品和化妆品法》 /10

 四、药品效益证据—1962年《Kefauver—Hatrrs修正案》 /12

 五、美国医药领域大事纪年历表 /16

第二节 美国医药管理组织结构 /21

 一、美国政府组织结构简介 /22

 二、食品和药品管理局(FDA) /26

 三、美国医药法规解剖 /44

第二章 调研性新药(IND) /69

第一节 临床前研究 /70

 一、分子筛选、合成和纯化 /70

 二、药理学研究 /71

 三、毒理学研究 /72

 四、药物临床前研究的局限性 /76

第二节 临床研究 /76

 一、FDA对IND的分类 /77

 二、商业性IND的阶段性 /81

 三、临床研究的设计 /84

第三节 保护受试者利益 /86

 一、纽伦堡公约 /86

 二、赫尔辛基宣言 /89

 三、美国贝尔蒙报告 /93

 四、伦理委员会 /94

 五、知情同意书 /95

 六、良好操作规范(CCP)及参与人员的职责 /99

第四节 临床研究申请(IND) /100

 一、INI申请形式和内容 /101

 二、INI资料的维持和更新 /108

 三、IND撤回 /110

 四、INl终止 /110

 五、INI的闲置状态 /111

第五节 IND审批 /111

 一、FDA结论 /113

 二、与FDA会晤 /114

 三、有关临床研究的法规和文件 /116

第三章 创新药(NDA) /125

第一节 申报NDA /127

 一、NDA申报前 /128

 二、NDA申报格式和内容 /135

 三、协助新药申请(NDA)的法规和FDA指导文件 /144

第二节 NDA评审 /147

 一、NDA审批运作和政策 /147

 二、NDA评审过程 /152

第四章 仿制药 /ANDA /189

第一节 美国仿制药工业的发展历史 /189

 一、从宽松管理到1962年的《Kefauver—Harris修正案》 /190

 二、1984年仿制药产业的转折点——《药品价格竞争和专利期修正案》 /190

 三、1989年仿制药丑闻 /193

 四、修改法案——《仿制药实施法》 /194

第二节 仿制药的法规管理 /195

 一、仿制药管理要点 /196

 二、有关仿制药的法规和指导文件 /200

 三、医药报销与仿制药的关系 /203

第三节 仿制药的竞争及发展趋势 /205

 一、仿制药企业战略——向专利挑战提早上市 /205

 二、仿制药行业的下一个浪潮——生物药品 /214

第四节 ANDA内容和形式要求 /217

 一、ANDA申请格式 /217

 二、生物利用度/生物等效性 /218

 三、药品标签和说明书的规定 /231

第五节 仿制药(ANIA)的审批 /232

 一、mA仿制药办公室的组织结构 /232

 二、ANDA审批过程 /234

 三、FDA电话询问及回答 /238

 四、修改、补充及其审批时间 /238

第五章 非处方药 /OTC /251

第一节 0TC药品法规管理的发展 /252

 一、1972年前的OTC药品管理 /252

 二、1972年OTC药品大审核——持续到如今 /254

 三、其他法规对OTC药品的影响 /270

第二节 OTC药的管理体系 /271

 一、OTC专论Monographs /272

 二、RX/0TC转换机制 /273

 三、实际使用的自然性研究 /281

 四、OTC药品的标签规定 /283

 五、OTC药品的上市途径 /287

第六章 药物档案DMF /296

第一节 FDA的DMF管理系统 /296

 一、DMF简介 /296

 二、DMF持有者职责 /300

第二节 二类DMF /原料药 /302

 一、从用户角度认识原料药和DMF /303

 二、从FDA角度要求原料药和DMF /307

第三节 原料药DMF的撰写 /312

 一、CTD原料药部分3.2.S /312

 二、有关DMF的指导文件 /330

第七章 植物药 /332

第一节 植物药产品的法规管理 /333

 一、法规的历史回顾 /335

 二、1990年《营养标签与教育法》 /336

 三、1994年《饮食补充剂保健与教育法》 /337

 四、2004年《植物药产品指南》 /338

第二节 饮食补充剂 /339

 一、饮食补充剂定义 /339

 二、与饮食补充剂管理有关的机构 /339

 三、毋须上市前审批政策 /340

 四、饮食补充剂中的新成分 /341

 五、饮食补充剂的安全和效益保证 /342

 六、饮食补充剂的标签要求 /346

 七、饮食补充剂与药品的矛盾 /349

第三节植物药 /351

 一、植物药复兴的背景 /352

 二、《植物药产品指南》要点 /352

 三、《指南》将加速植物药研发 /370

第四节 中药问题浅谈 /372

 一、中药特点 /372

 二、中药问题 /373

 三、中医理论优势 /379

术语和简称 /中英文对照 /381

附录一 FDA历年来确认为治疗“罕见病”的药品 /390

附录二 医药评审与研究中心(CDER)指导文件汇总 /462