《肿瘤药物临床试验受试者小宝典》是由临床研究促进公益基金、国内肿瘤领域权威机构中国临床肿瘤学会（CSCO）与中国抗癌协会医学伦理学专业委员会联合出品，集结国内众多知名肿瘤领域专家洞见，由《药物临床试验受试者小宝典》原班编辑团队倾心打造。
肿瘤药物临床试验有其特别之处，通过肿瘤医护人员的“临床经验”、研发人员的“大家谈”、受试者的“现身说法”，希望帮助受试者对肿瘤药物临床试验正确理解，充分知情，自主选择。
“以患者为中心”的药物研发时代已经到来，在药物研发的全生命周期里，患者及其家属等的意见和建议都有着不可替代的重要价值。本书将有助于患者及其家属等储备所需的基础科普知识以便更好地助力药物研发。

你问我答
癌症简介
什么是肿瘤？肿瘤与癌症是一样的吗？
肿瘤分为哪些类型？
为什么会得癌症？所有的癌症都是“灭顶之灾”吗？
只有上了年纪的人才会得癌症吗？哪些人群容易得癌症？
世界和我国目前癌症发病情况是怎样的？
癌症给我国带来了什么影啊7我国与世界癌症流行特征的差异有哪些？
哪些癌症危害性最大？
得了癌症还有救吗？
癌症预防
癌症可以预防吗？
不同癌症的筛查方法有哪些？
癌症诊断
癌症是如何诊断出来的？
肿瘤诊断中为什么需要检测生物标志物、基因、靶点？
对于肿瘤药物临床试验，为什么需要对生物标志物、基因、靶点检测？
肿瘤药物临床试验为什么需要第三方中心实验室？
在肿瘤药物临床试验中，为什么采用医学影像作为诊断和评估疗效的方法？
肿瘤诊断常见的影像检查及临床试验常见的影像检查有哪些？
为什么多中心临床试验常需要独立中心影像？
癌症治疗
什么是肿瘤外科治疗？
肿瘤外科发挥哪些作用？
肿瘤外科治疗的效果如何？
肿瘤外科治疗的发展趋势是什么？
肿瘤放射治疗经历了哪些发展阶段？
什么是放射治疗？
放射治疗方案的制定过程有哪些？
放疗需要多少个疗程？需要多少天？
放疗过程中需要注意什么？
放疗结束后该做什么？
放疗有什么不良反应？
什么是化疗？
化疗药如何杀伤肿瘤细胞？
常见化疗药有哪些？
……
研究者的故事
受试者的故事
申办者的故事
编者简介及致谢
后记
“以患者为中心”开发肿瘤新药
期盼更多肿瘤新药造福身边患者

《药物临床试验受试者
小宝典》出版后，反响还不
错，也有读者认为肿瘤药物
临床试验的项目多，风险大
，受试者需要了解的科普知
识还有很多没有涉及。
相对于其他疾病，恶性
肿瘤及其临床研究有以下特
征。
1.危害程度大：恶性肿
瘤是导致死亡的主要病因之
一，发病率居高不下，新药
研发任重道远；
2.病情发展快：等待治
疗的时间应尽量缩短；筛选
、访视及随访的时间间隔不
宜太长；
3.身体状况差：参与肿
瘤药物临床试验的多是一线
二线治疗失败的患者，入选
标准、排除标准应严谨可行
，基础治疗、支持治疗，应
充分考虑。
具体到肿瘤药物临床试
验，以下特点试验各方都应
予以充分考虑。
1.新药种类多：从化学
药品到生物制剂，从细胞毒
到靶向和免疫治疗等；
2.设计类型多：Ⅰ、Ⅱ期
无缝设计、SIMON两阶段
设计、篮式设计、伞式设计
等，多是先从肿瘤药物临床
试验开始；
3.检查项目多：从临床
到实验室，从影像到病理确
诊，有创无创等，不一而足
；
4.治疗措施多：肿瘤治
疗多选择综合治疗，更要精
准治疗。从三大手段（化疗
、放疗和手术）到联合靶向
治疗、免疫治疗，再到中药
辅助治疗等，疗效与安全，
费用与获益等，错综复杂，
决策不易；
5.访视随访多：肿瘤治
疗疗程多，访视就多；评估
分析生存率的话，随访时间
更长；
6.合并用药多：临床试
验中，合并用药多，可能干
扰疗效与安全性的判断，还
可能增加肝肾功能的负担，
费用增加是肯定的，对此，
都需要研究者慎之又慎；
7.不良反应多：是药三
分毒，肿瘤药物尤其明显；
8.退出失访多：出现重
要的不良事件或疾病进展等
，有研究医生要求受试者退
出的，也有受试者自主提出
退出或不告而别的；
9.终点事件多：有反映
近期效果的客观缓解率
（ORR），也有远期效果的
无进展生存期（PFS）、总
生存期（OS），还有分子
终点、探索终点、替代终点
等，患者自己评估的患者报
告结局（PRO）也越来越受
到重视。当然，任何时候也
不能忘却安全终点；
10.后续治疗多：临床试
验结束或受试者退出试验后
，后续的其他抗肿瘤治疗、
支持治疗等往往不可或缺，
都应得到妥善安排；肿瘤治
疗还有些特殊情况，如试验
中效果不错的受试者可继续
接受“慈善给药”的治疗，对
照组受试者出现终点事件后
接受试验药物的“交叉给药”
等；
11.监管部门发布的肿瘤
药物临床试验相关的指导原
则也最多。
其实，肿瘤及其药物临
床试验的特征特点远不止以
上这些。
当前，从政府到医生都
在提倡以人为本、以患者为
中心、以临床价值为导向，
倾听患者的声音；主张科技
向善、伦理先行，开展负责
任的药物创新。
《肿瘤药物临床试验受
试者小宝典》一书中肿瘤医
护人员的“临床经验”、研发
人员的“大家谈”、受试者的
“现身说法”，希望能帮助患
者身临其境、充分知情、正
确理解和自主选择。
洪明晃
2023年3月